ACTUALIDAD UNIVERSITARIA

Un equipo de investigación del Laboratorio de Genómica Traslacional (Departamento de Genética) de la Universitat de València (UV) está trabajando para desarrollar una terapia innovadora contra la distrofia miotónica.

AUTOR: UV

Esta enfermedad rara grave y muy debilitante no tiene tratamiento por lo que la urgencia para la generación de soluciones en este campo es destacable.

 

El equipo de la Universitat ha descubierto en su investigación nuevas moléculas implicadas en la patogenia de la enfermedad que no se conocían hasta ahora por lo que su aproximación terapéutica es muy diferente a la de otras que se han iniciado previamente.

 

Para continuar con esta línea, el equipo necesita la financiación de 25.000 euros, por lo que han iniciado un crowfunding a través de la plataforma Precipita especializada en promover financiación colectiva de la ciencia. Esta es la dirección del proyecto del equipo de la Universitat.

 

Según explican, el tipo de molécula que van a desarrollar, aunque es de síntesis química, es un RNA modificado. La ventaja es su gran especificidad, con menor incidencia de efectos adversos, y no es necesaria la química médica ni la formulación para la mejora de la molécula, además, los rangos de farmacodinámica y farmacocinética ya son conocidos.

 

Si se consigue el importe mínimo solicitado (3.000 euros) el equipo dispondría de financiación para realizar el estudio de dosis-respuesta con estas moléculas. De llegar al importe óptimo (25.000 euros) podría, además, realizar estudios de dosis múltiples que reproduzcan el tratamiento que se daría a pacientes en un futuro ensayo clínico y se estudiaría la bioquímica en sangre para ver efectos de toxicidad. La financiación que supere el importe óptimo se destinará a probar el efecto de las moléculas descubiertas por este equipo en otros modelos de enfermedad.

 

El grupo de la Universitat es líder mundial en la investigación sobre la distrofia miotónica, puesto que lleva años dedicado a la investigación de las bases moleculares y en busca de terapias para esta enfermedad. Tal como apuntan tienen la experiencia y los contactos con clínicas, pacientes, asociaciones de pacientes, especialistas y empresas del sector, para promover el desarrollo de una futura terapia.

 

Además, el grupo de la Universitat forma parte de tres redes internacionales (la OTS dentro de la red COST Action; de la DARTER y de la Treat-NMD) de profesionales que permiten que todos los avances referidos a enfermedades neuromusculares puedan llegar a cada paciente de la forma más rápida posible. Además, estas redes facilitan el intercambio y complementación de las investigaciones a nivel mundial.

 

Con este proyecto se mejoraría la calidad de vida de más de 250.000 personas afectadas por esta enfermedad (sólo en Europa), así como a sus familias. No se trata de una cura sino de un tratamiento crónico. Además, el desarrollo de terapias basadas en oligonucleótidos es un campo en expansión y todo el desarrollo que se lleve adelante servirá para ayudar a acelerar otros futuros.