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27/09/2019

Un proyecto europeo ensayará los resultados de una investigación sobre DM1

Un proyecto de investigación de la Marató-TV3 para desarrollar nuevos tratamientos contra la DM1, dirigido por el Grupo de Investigación de Genómica Traslacional de la UV, identificó uno de sus componentes, que fue patentado por la UV y otros, y licenciado en Myoga Health Company.



AUTOR: UV

RUVID UV grup distròfiaLa empresa ha desarrollado una formulación mejorada que se comercializa como complemento alimenticio. El proyecto europeo concedido a Myoga permitirá someter el producto al ensayo clínico piloto en 15 personas enfermas de distrofia miotónica de tipo 1 (DM1).

 

La distrofia miotónica es una enfermedad neuromuscular rara incurable sin tratamiento específico que afecta a casi un millón de personas en el mundo. Provoca debilidad crónica y acorta la esperanza de vida. Entre las enfermedades genéticas, su tratamiento terapéutico es relativamente favorable, dado que se origina por falta de actividad de las proteínas MBNL, destaca Rubén Artero, profesor de Genética de la Universitat de Valencia, coordinador del Grupo de Investigación de Genómica Translacional e investigador del INCLIVA.

 

Myoga Health Company S.L. y su proyecto Nuevo alimento para usos médicos especiales para el manejo nutricional de la Distrofia Miotónica de tipo 1 han sido galardonados por la Comisión Europea en el programa de investigación Horizonte 2020 SME Instrumento Phase 1 con dos sellos de excelencia y financiación para llevar a cabo el estudio clínico del complemento alimenticio MYODM. El estudio se llevará a cabo en el Hospital Universitario Donostia, Instituto Biodonostia desde octubre.

 

A partir de los resultados derivados del estudio clínico, Myoga tiene como objetivo transformar el actual complemento alimenticio en alimento para usos médicos especiales, alimentos especialmente elaborados o formulados y destinados al manejo dietético de pacientes, bajo supervisión médica.

 

El estudio clínico piloto se llevará a cabo bajo la dirección de Roberto Fernández Torrón, neurólogo con amplia experiencia en DM1. Se espera iniciar el estudio en octubre de 2019, y disponer de los resultados y conclusiones en julio de 2020, ha destacado en un comunicado Myoga Health Company, empresa dedicada a la investigación, desarrollo y comercialización de complementos alimenticios y alimentos para usos médicos especiales destinados a mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por enfermedades minoritarias.

 

Crowfunding para financiar el proyecto

 

El equipo de la Universitat de València (UV) ha descubierto en su investigación nuevas moléculas implicadas en la patogenia de la enfermedad que no se conocían hasta ahora por lo que su aproximación terapéutica es muy diferente a la de otras que se han iniciado previamente.

 

Para continuar con esta línea, el equipo necesita la financiación de 25.000 euros, por lo que han iniciado un crowfunding a través de la plataforma Precipita especializada en promover financiación colectiva de la ciencia. Consulta la dirección del proyecto del equipo de la UV.

 

Según explican, el tipo de molécula que van a desarrollar, aunque es de síntesis química, es un RNA modificado. La ventaja es su gran especificidad, con menor incidencia de efectos adversos, y no es necesaria la química médica ni la formulación para la mejora de la molécula, además, los rangos de farmacodinámica y farmacocinética ya son conocidos.

 

Si se consigue el importe mínimo solicitado (3.000 euros) el equipo dispondría de financiación para realizar el estudio de dosis-respuesta con estas moléculas. De llegar al importe óptimo (25.000 euros) podría, además, realizar estudios de dosis múltiples que reproduzcan el tratamiento que se daría a pacientes en un futuro ensayo clínico y se estudiaría la bioquímica en sangre para ver efectos de toxicidad.

 

La financiación que supere el importe óptimo se destinará a probar el efecto de las moléculas descubiertas por este equipo en otros modelos de enfermedad.


DESTACAMOS

El grupo de la Universitat es líder mundial en la investigación sobre la distrofia miotónica, puesto que lleva años dedicado a la investigación de las bases moleculares y en busca de terapias para esta enfermedad. Tal como apuntan tienen la experiencia y los contactos con clínicas, pacientes, asociaciones de pacientes, especialistas y empresas del sector, para promover el desarrollo de una futura terapia.

 

Además, el grupo de la Universitat forma parte de tres redes internacionales (la OTS dentro de la red COST Action; de la DARTER y de la Treat-NMD) de profesionales que permiten que todos los avances referidos a enfermedades neuromusculares puedan llegar a cada paciente de la forma más rápida posible.

 

Con este proyecto se mejoraría la calidad de vida de más de 250.000 personas afectadas por esta enfermedad (sólo en Europa), así como a sus familias. No se trata de una cura sino de un tratamiento crónico.

 

Además, estas redes facilitan el intercambio y complementación de las investigaciones a nivel mundial.
 

Además, el desarrollo de terapias basadas en oligonucleótidos es un campo en expansión y todo el desarrollo que se lleve adelante servirá para ayudar a acelerar otros futuros. 



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